近日，一家新型基因和细胞治疗机构Landmark Bio（曾用名称“先进生物创新和制造中心”，Center for Advanced Biological Innovation and Manufacturing）在波士顿郊外。据介绍，该中心旨在为研究人员和初创公司转化和开发细胞和基因治疗等复杂药物提供实验室空间和生产、制造服务。
公开资料显示，成立以来，Landmark Bio 共筹集了约 1.25 亿美元资金，且从去年开始建造一个 44,000 平方英尺的工厂设施，涵盖基因和细胞治疗研究和生产所需的各个环节。
在官方通稿中，Landmark Bio也表示，将为需要制造和测试等支持的基因和细胞治疗初创公司提供“一站式”解决方案。
“我们认为该设施有望进一步巩固波士顿地区在生命科学领域的实力，并帮助该地区未来在生命科学领域发挥更大价值。”哈佛大学教务长Alan Garber说。
成立Landmark Bio的想法来源于 2017 年前后政府和高校之间的讨论。彼时，马萨诸塞州州长 Charlie Baker 与哈佛大学的科学家们讨论如何保持生命科学行业的竞争优势，其中提到了细胞和基因治疗的潜力和强劲的发展势头。根据德勤发布的相关数据，全球细胞和基因疗法市场规模有望在 2025 年超过 119.6 亿美元；另一方面，也看到了基因药物存在生产、制造难度大、成本高等难点，这些很大程度上限制着创新疗法的早期研究。
由此诞生了建立一家细胞和基因治疗大设施的想法，经过深入探讨，决定通过共同合作成立大设施并为领域内的研究人员和初创公司提供服务。
2019 年，该区的名校、顶级医院和多家公司开始规划在波士顿地区建立一个独立且非盈利性质的细胞和基因治疗设施公司。2019 年底，这一设施——先进生物创新和制造中心的机构正式成立并带着 5000 万美元启动资金走出隐匿模式，后续更名为Landmark Bio。2021 年 1 月，该中心再获 7500 万美元资金，并签署了 40,000 平方英尺场地租约。自此，Landmark Bio 累计筹集资金 1.25 亿美元。
发起方在新闻通稿中称，生物制造通常导致临床试验阶段的新疗法延迟长达 18 个月，该中心的目标是通过整合研发、制造和商业化资源，帮助研究人员和初创公司减少开发癌症免疫、基因和干细胞以及 CRISPR/Cas9 编辑等创新疗法的瓶颈，以此加速这些极具潜力的治疗技术从实验室走向临床应用的转化过程。
2021 年 7 月，Ran Zheng博士加入并担任该机构的 CEO，她拥有超 25 年的生物技术管理和运营经验。此前曾担任基因治疗公司Orchard Therapeutics的首席技术官，领导了第一个用于异染性脑白质营养不良的基因治疗药物 Libmeldy ™ 的获批，还在赛诺菲和安进等公司担任领导职位；哈佛大学教务长Alan Garber是该公司的董事会主席，MIT 生物医学创新中心 (CBI) 执行主任Stacy Springs也是该公司科学顾问委员会成员。
Ran Zheng指出，跨部门合作确实是公司运作的一大独特性，能够进一步整合研究、生产制造、临床等资源，加速生命科学领域创新。机构的硬件设施可以为科研人员和初创公司提供实验室、生产制造服务，合作机构医院则可以协助寻找潜在符合早期临床试验条件的患者。
另一方面，该公司也在搭建运营团队，目前员工规模已从最初的 40 名全职员工增加到了 60 名全职员工，并计划在未来几年将团队规模扩大到 100 多人。
Landmark Bio的运营模式有点类似于合同制造组织，该公司也在官网中写道，计划为客户提供更好、更多的制造服务。
事实上，Landmark Bio 也并非是唯一一家为基因和细胞治疗研究提供服务的机构。2017 年成立的Elevate Bio与其商业模式类似，基于自家专注于研发、工艺开发和 cGMP 制造的设施 BaseCamp 为 ElevateBio 投资组合公司和部分战略合作伙伴提供细胞、基因专业技术支持，包括 cGMP、分析和质量控制实验室、蛋白质工程、病毒学和免疫学实验室。据悉这家公司已经募集了近 10 亿美元融资，且孵化分拆了多家生物技术公司，并与医院、研究机构达成合作。
不过，Landmark Bio明确表示，与Elevate Bio略有不同，其是一家基于公益性质的有限责任公司（public benefit limited liability corporation）。在这一过程中，采用了一种问责制和透明度的措施，将会发表供任何机构或个人查看其目标以及持续运作事宜。
Ran Zheng在接受外媒采访时也表示，Landmark Bio与孵化器的模式也非常不同。我们的服务是，当我们的合作者计划开发一种治疗产品，我们与其合作提供服务，研究该产品的外观、探索途径以及如何充分开发制造产品的流程。当公司在建立设施时，客户需求就已经很明确了，甚至还没正式运营时，第一位客户就已经上门了。
MIT 的新闻稿指出，通过学术界、工业界和政府之间的合作，我们有机会可以通过孵化和分析这些技术背后的数据推进“下一代”技术的制造和分销。MIT 教务长、Landmark Bio董事会成员 Cynthia Barnhart 更进一步指出，Landmark Bio 的设施将会作为研究社区转化发展中心，推进制造和推广突破性疗法的技术。
官方资料指出，该中心将会侧重于细胞和基因疗法、基因编辑疗法、mRNA 产品、免疫疗法以及其他新型的生物技术，包括 CAR-T 细胞疗法。这些新型治疗方式对癌症、类风湿性关节炎、糖尿病、帕金森病和阿尔茨海默病等具有治疗潜力。
新闻稿中指出，规划中的制造设米乐M6 米乐平台施包括用于转化研究的实验室空间、八个用于细胞疗法、基因编辑治疗以及生产病毒载体和脂质纳米颗粒等递送载体的 GMP 工厂。此外，还可以提供药物开发和监管咨询服务、CMC 服务等从发现到商业化阶段的专业服务。
该公司认为，基于这些软硬设施和整合的资源，其可以为研究人员、研究型医院、初创公司提供从发现到临床再到商业化的“一站式”解决方案。